Un nuevo gen puede incorporarse en el genoma de una especie. Esto permite al organismo receptor expresar un rasgo codificado por este nuevo gen. Al nuevo material genético incorporado se le llama transgén y los organismos obtenidos por esta vía se denominan transgénicos.
Hoy en día, prácticamente todos los diabéticos son tratados con algún tipo de insulina recombinante. Para ello se utilizan las bacterias Escherichia coli como fábricas en miniatura para producir la insulina humana, introduciendo los genes que codifican para esta proteína. En los últimos años se está consiguiendo que otros organismos genéticamente modificados produzcan insulina humana, con numerosas ventajas (p.ej., vacas transgénicas).
Desde 2013 se puede modificar la secuencia genética de un gen propio de la especie en su ubicación natural en el genoma. Las herramientas CRISPR de edición genética son tremendamente versátiles han revolucionado los laboratorios de biología molecular del mundo.
Estas técnicas tienen aplicaciones prometedoras en terapia génica, ya que permiten corregir defectos genéticos y mutaciones responsables de diversas enfermedades, como la anemia falciforme, ciertos tipos de cáncer y otras patologías hereditarias. CRISPR ofrece la posibilidad de reparar directamente la causa genética de estas enfermedades, lo que abre nuevas vías para tratamientos más efectivos y personalizados.
Nuevas variantes de la tecnología CRISPR permiten encender (CRISPRon) y apagar (CRISPRoff) genes a voluntad sin modificar el ADN permanentemente, abriendo posibilidades para tratamientos médicos reversibles y estudios genéticos con multitud de aplicaciones.
Es posible modular la actividad génica en células específicas, ofreciendo nuevas opciones para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos, cánceres y enfermedades autoinmunes donde la expresión anormal de ciertos genes juega un papel clave. Además, facilitan estudios en biología celular al permitir la activación o represión temporal de genes, lo cual ayuda a los investigadores a desentrañar funciones génicas complejas y su rol en los procesos de desarrollo y enfermedad.